上海成功探索脐带血干细胞移植治疗高IgE综合征

高IgE综合征是临床上极为罕见的先天性原发性免疫缺陷，常规药物治疗效果不理想，但脐带血干细胞移植会给患者带来新的希望。

18日，经过中国干细胞集团和复旦大学附属儿科医院的共同努力，9岁高IgE综合征患者乐乐顺利接受了脐带血造血干细胞移植，并将开始新的生活。据报道，国内很少有人报道脐带血造血干细胞移植治疗高IgE综合征的病例。

据悉，乐乐自出生后6个月便开始出现面部皮肤出疹，并反复增多，扩散到双臂；3岁时，开始频繁发生呼吸道感染和中耳炎；7岁时，接受了两次舌下腺囊肿切除术；8岁时，开始反复发生肺部感染，多次住院。直至2017年12月，乐乐经基因检测被诊断为高IgE综合征。

据悉，高IgE综合征是一种罕见的重症先天性、原发性免疫缺陷症，迄今为止，全球仅有200多例报道，在中国国内仅有个案报道。王晓川，儿科医院免疫科主任，告诉记者，这是一种以多系统损伤为特征的疾病，包括反复葡萄球菌感染，肺脓肿，湿疹等，其中IgE(免疫球蛋白)在血液中明显增加。病人多发生于婴儿期，常持续终身。

王晓川说，到目前为止，人们还不能从病因上治疗高IgE综合征，只能从疾病的表象上进行治疗，常规药物的治疗效果并不理想。

2018年4月，乐乐随父母向复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文教授求助。翟晓文教授立即与血液科、免疫科等多个科室会诊，最终确定了脐带血造血干细胞移植方案，并向中国干细胞集团上海市脐带血库提出了配型申请。经过检索配型，上海市脐带血库为乐乐配备了HLA10/10的脐带血造血干细胞。

18日，这个脐带血造血干细胞在中国干细胞集团上海脐血库休眠了8年。工作人员仔细确认复苏后，慢慢进入乐乐体内。翟小文教授说，移植很顺利，希望新细胞的注入能让乐乐逐渐恢复。她告诉记者，乐乐的免疫功能将在3-6个月内恢复。

据悉，脐带血造血干细胞移植已经成为目前世界上治疗血液疾病和免疫系统疾病最有效的方法之一。翟晓文在一次采访中表示：与骨髓移植和外周血造血干细胞移植相比，脐带血造血干细胞具有来源丰富，获取方便，资源纯净，移植物抗宿主反应轻，治疗费用低等优点，除能有效治疗白血病、再生性障碍贫血等数十种血液和免疫系统疾病外，其所能治疗的疾病种类不断增加。王晓川还认为，脐带血干细胞移植是治疗高IgE综合征的最终方法。

据悉，当当天完成的脐带血干细胞移植是中国干细胞集团完成的第3500例移植。采访中，翟小文呼吁有条件的家庭选择储存脐带血，即使捐赠，也不要浪费一生一次的生命礼物。

据介绍，中国干细胞集团已经建立了国内最大的脐带血公共资源库，实现了样本信息数据库共享，24小时在线配型查询，华裔患者配型成功率达到100%。该集团与全国31个省市自治区、117家三甲医院开展了临床移植合作，每年可为800多名患者提供脐带血造血干细胞的临床移植者中，体重超过30公斤的占80.06%，年龄超过18岁的占61.14%，移植后5年存活率达到58.9%，达到国际先进水平。

据悉，中国干细胞集团在海南博鳌建立了中国唯一的干细胞医院。该医院规划设有100个百级无菌层流病房，全部投入使用后，每年可完成1000多个造血干细胞移植。本月28日，第十四届中国脐带血造血干细胞产业发展峰会论坛将在中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院举行。届时，100多名干细胞专家也将齐聚一堂，共同探讨干细胞产业的现状和未来，为有效提升中国干细胞产业的专业诊疗技术提供高峰对话平台。